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Fuente : EUROPA PRESS.- Avances Científicos
Desarrollan una terapia génica que frena la progresión de la ELA en ratas
MADRID, 29.-Investigadores de la Universidad de California en San Diego (Estados Unidos) han desarrollado una terapia han diseñado y evaluado una terapia molecular que frena la progresión de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en ratas. Las conclusiones de la investigación, que podrían conducir también a futuros tratamientos para las enfermedades de Lou Gehrig, Alzheimer o Parkinson, se publican en la revista 'Journal of Clinical Investigation'.

   El estudio muestra que moléculas terapéuticas conocidas como oligonucleótidos antisense pueden ser administradas en el cerebro y la médula ósea a través del fluido cerebroespinal en dosis que ralentizan la progresión de la ELA en ratas, ya que se disminuye en gran medida la producción de una proteína que causa una forma hereditaria del trastorno.

Los expertos creen que la ELA está causada por una mutación en una proteína llamada SOD1, y el fármaco antisense silencia de forma eficaz el gen que codifica esta proteína mutante que ha sido descubierta en células de pacientes con formas heredadas del trastorno.

   Los investigadores esperan que el primer ensayo clínico se inicie en humanos en el plazo de un año. Para administrar el fármaco en el sistema nervioso los cirujanos deben insertar una pequeña bomba en el paciente utilizando una cirugía de rutina ya aprobada para el tratamiento del dolor. Se implanta un pequeño cateter en el área circundante a la médula espinal para hacer llegar el fármaco antisense directamente al sistema nervioso.

   Los investigadores señalan que si esta terapia antisense funciona en el caso de la ELA podría también ser aplicada con éxito en otros trastornos neurodegenerativos, incluyendo las enfermedades de Alzheimer, Parkinson y Huntington.

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